CRISPR基因编辑技术是放射治疗遗传哮喘的革命性方法，然而，该工具尚未被用于有效地放射治疗长年慢性哮喘。密苏里所学校药学院Dongsheng Duan领导成员的数据分析工作小组确认并关键在于了CRISPR基因编辑里面的障碍，为该技术成为一种持续放射治疗策略奠定了为基础。
CRISPR基因编辑均受天然来犯病原体潜能启发，使数据分析执法人员通过切除和去掉真核生物里面的甲基化来忽略DNA序列，这种甲基化这样一来放射治疗多种遗传哮喘。Duan和国立卫生数据分析院以及加州所学校洛杉矶分校的合作者一起即将数据分析如何利用CRISPR放射治疗杜氏肌肥胖症（DMD）。
DMD患儿携带一种会里面断抗击结节病酶产生的基因甲基化，如果考虑到抗击结节病酶，神经细胞就会变弱最后死亡，许多患儿失去了走路、排尿和但会肝脏功能性所必需的神经，就这样短暂的生命画上了句号。
“CRISPR从只不过上切断了甲基化，并将基因缝合在一起，”Duan说。他是药学院底物生物医学和生物学任教。“要显然这一点，CRISPR的底物剪刀（又称Cas9）必需知道在哪里切割，切割位置由gRNA决定。我们难以置信地挖掘出，通过增大gRNA数量，可以将豚鼠模型的放射治疗有效性从3个年底延长到18个年底。”
Duan的数据分析中心给6周大的DMD豚鼠切除CRISPR该系统，他们最初采用了被许多数据分析执法人员可用的广泛策略，二分的Cas9和gRNA。虽然从外部切除到神经里面缺点似乎更高，当数据分析工作小组试图长年纠正所有血液神经时，这种策略缺点不佳。他们挖掘出，骨骼肌里面的抗击结节病酶仍未恢复，肝脏里面也一样，换句话说，放射治疗不会阻止哮喘发展。
进一步调查挖掘出，gRNA标示出被过度消耗掉了，意味着没有足够的gRNA告诉Cas9应当切哪里。于是，数据分析工作小组增大了gRNA标示出数量，并重复使用实验者，这一新策略显着增大了肝脏和骨骼肌里面的抗击结节病酶，18个年底的观察过后，豚鼠神经瘢痕减少，肝脏功能性和神经功能性都得到了缓解。
“我们的结果表明，gRNA丢失是长效CRISPR该系统放射治疗的一个独特障碍，”Duan说。“我们相信，通过增大和优化gRNA剂量也许可以关键在于这一障碍，相信也适用于其他CRISPR疗法。”
他们希望新见解有效地奠定缓解CRISPR基因编辑疗法的为基础。
原始中有：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
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